您的位置：隐匿性肾小球肾炎 > 肾小球肾炎手术 > 首个有效治疗脊髓性肌萎缩SMA的药 >

首个有效治疗脊髓性肌萎缩SMA的药

点击上方一键订阅！

MOREHealth

?唯一一家为中国客户提供境外医疗服务的医疗机构；

?唯一一家直接签约美国前1%顶级专家，拥有专业医学案例团队和先进技术，提供专业准确的联合诊疗意见的医疗机构；

?唯一一家得到FDA认证，符合HIPAA法规，拥有多项平台专利的医疗机构；

?唯一一家可以通过平台和国际医生建立医患关系，提供药品开具和配送，切实解决用户就医过程中的痛点问题的医疗机构

SPINRAZA（nusinersen）可广泛适用于脊髓性肌萎缩（SMA）患者；

此药可改善患者运动机能；

婴幼儿患者使用此药后存活率提升

美国食品与药物管理局（FDA）批准脊髓性肌萎缩（SMA）药品SPINRAZA（nusinersen）在年正式上市。SPINRAZA是首个也是目前唯一在美国获批治疗脊髓性肌萎缩的药物。

脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，由于脊髓前角细胞运动神经元变性，导致患者近端肌肉对称性、进行性萎缩和无力，最终导致呼吸衰竭甚至死亡。该病居致死性常染色体遗传病第二位，属于常染色体隐性遗传病，发病率为1/-1/。

FDA对SPINRAZA的批准是基于超过名患者参与的多次、疗效明显的临床试验结果。结果显示，使用SPINRAZA的患者存活率相对更高。在非盲研究中，一些患者病情得到了里程碑性的改善，比如可以自由坐立、行走而不需要外部辅助，而且患者到了一定年龄段依然能够保持这种运动能力。

由于SMN1基因缺失或缺陷，SMA患者体内无法生成足够的运动神经元生存（SMN）蛋白--这种蛋白对维护运动神经元至关重要。SMA严重程度与SMN蛋白数量密切相关。

SPINRAZA是由百健与Ionis制药公司合作研发制造。该药是一种反义寡核苷酸（ASO），治疗由染色体5q突变导致SMN蛋白缺乏而引起的脊髓性肌萎缩。SPINRAZA改变SMN2前mRNA的拼接，从而增加全长SMN蛋白的合成。通过这种技术，SPINRAZA有潜力增加SMA患者中全长SMN蛋白的数量。

在相关报告中，患者对SPINRAZA的不良反应最常见的是上呼吸道感染、下呼吸道感染和便秘。据观察，在一些反义寡核苷酸给药后，出现了包括急性的严重血小板减少症在内的凝血异常和血小板减少症状，此外还出现了包括致命的肾小球肾炎在内的肾毒性症状。

目前SPINRAZA（nusinersen）尚未在中国大陆上市，中国患者要想获得此药，只能在美国购买。

MOREHealth已与超过名美国顶级医疗专家直接签约，为客户带来权威的诊断和治疗方案。依据加利福尼亚州的法律，客户需要与MOREHealth美国专家进行远程视频会诊并建立医患关系，根据具体病情和用药需求，美国专家可为用户开具电子处方。与此同时，MOREHealth的美国签约药房将严格按照处方及相关法律要求为用户配送相应药品。MOREHealth还是在中国海关备案的医疗机构，具有完整的通关资质，确保药品安全无误的送到患者手中。

为了确保患者用药的效果，MOREHealth会协助美国专家和药房为患者提供完整的用药指导，并为用户提供实时的随访。