C3肾小球肾炎（C3GN）是一种新近发现的肾小球疾病，定义为光镜下免疫荧光以C3孤立强阳性或沉积为主的临床疾病。
开展研究病理表现以膜增生性肾小球肾炎最常见，报道的其它病理表现还有系膜增生性肾小球肾炎、弥漫性内皮细胞增生性肾小球肾炎，局灶节段性肾小球硬化和新月体性肾小球肾炎。C3GN的临床表现各异，从轻度的持续尿检异常到肾病综合征伴不同程度的肾损伤。
C3GN的致病机制主要是补体替代途径的异常激活，在C3GN中报道的补体活化蛋白和补体调节蛋白的基因突变和获得性抗体谱与非典型性溶血尿毒综合征（aHUS）中描述的非常相似。依库珠单抗（C5单抗）已在aHUS患者中证实了其有效性，但其在C3GN患者中的数项研究却没能得出一致的结果。
传统的免疫抑制剂（糖皮质激素、环磷酰胺CTX、硫唑嘌呤Aza、吗替麦考酚酯MMF和利妥昔单抗）被认为无效。但这种说法是基于数量有限的病例报道，数量有限的患者而得出的。
由于C3GN的临床异质性加之已发表的研究数量很少，无法对该病的治疗方案进行可靠的评价。
开展研究为了评价免疫抑制治疗（IST）对C3GN的治疗效果，西班牙肾小球疾病研究组（GLOSEN）纳入了21家肾脏中心，进行了一项回顾性队列研究来评价C3GN对IST的治疗反应和IST对肾脏生存率的长期影响。相关文章在线发表于年7月的KidneyInternational杂志。
研究共入选了60例肾活检证实并有完整登记的治疗资料的C3GN患者，进行了中位时间长达47个月（16-93个月）的随访。
入选的60例患者中，20例没有接受免疫抑制治疗（non-IST），剩余的40例患者中，22例接受糖皮质激素联合吗替麦考酚酯（MMF-IST）治疗，18例接受其它免疫抑制剂（11例单用糖皮质激素治疗，7例糖皮质激素联合环磷酰胺CTX治疗，other-IST）治疗。
研究的主要终点是终末期肾病（ESRD）的发生率。次要终点是基线血清肌酐翻倍，肾脏生存率、临床缓解率（完全缓解或部分缓解率）。
研究结果结果发现，接受IST的患者相较于non-IST的患者，进展至终末期肾病（ESRD）的患者数量显著较低（3例：7例）。MMF-IST治疗组中没有患者出现血清肌酐翻倍或出现ESRD，而other-IST治疗组中分别有7例患者出现显著的血清肌酐翻倍和3例患者出现ESRD。
MMF-IST患者、other-IST患者和non-IST患者的5年肾脏生存率分别是%、80%和72%，达到临床缓解的比率分别是86%、50%和25%。MMF-IST组患者的5年肾脏生存率和临床缓解率显著显著高于另外两组患者。
总结对C3GN这一少见病来说，这是第一项大规模的系统性分析IST对C3GN患者疗效的研究，并有完整的免疫抑制方案登记、随访以及非免疫抑制治疗的患者做对照。
该研究结果证实接受免疫抑制治疗，尤其是糖皮质激素联合MMF治疗对C3GN有益（降低ESRD发生率，有较好的肾脏生存率和较高的蛋白尿缓解率）。
编辑：陈松
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