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▎药明康德内容团队编辑年6月6日,诺华(Novartis)公司宣布,其潜在“first-in-class”在研疗法iptacopan(LNP),在治疗IgA肾病(IgAN)与C3肾小球病(C3G)患者的两项2期临床试验获得积极结果。在治疗IgAN患者的临床试验中,iptacopan达到试验的主要终点,显著降低了患者的蛋白尿水平,并表现出稳定患者肾功能的趋势。在治疗C3G患者的试验中,iptacopan也达到了稳定患者肾功能的效果。Iptacopan是一种口服特异性替代补体途径因子B抑制剂,能高效抑制补体替代通路中因子B。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时,不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应,降低患者受到感染的风险。此前它在治疗C3肾小球病患者的2期临床试验中获得积极中期临床结果,显著降低C3G患者的蛋白尿水平。年12月,iptacopan获得FDA授予的突破性疗法认定,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH),它同时还获得罕见儿科疾病认定,治疗C3肾小球病。IgA肾病是导致慢性肾脏病和肾功能衰竭的主要病因,是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。IgA肾病患者的主要特点是存在循环和肾小球免疫复合物。IgA肾病进展会伴发肾小球硬化、肾间质纤维化、肾功能不全、蛋白尿和高血压。其中50%的IgA肾病患者在30年内会发展为终末期肾病,严重影响患者的生活质量。▲因子B抑制剂可以用于治疗多种补体驱动的肾病(图片来源:诺华

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